يعد قصور القلب الحاد حالة خطيرة تتفاقم بمرور الوقت، وخيارات العلاج الوحيدة هي زراعة القلب أو القلب الاصطناعي بمساعدة القلب. ومع ذلك، فإن زراعة القلب يعوقها نقص المتبرعين والقيود العمرية، كما تحمل القلوب الاصطناعية أيضًا خطر الإصابة بالعدوى وتلف الأعصاب القحفية، فضلاً عن انخفاض جودة الحياة على المدى الطويل.
يعالج ReHeart هذه الاحتياجات الطبية غير الملباة. يتم إجراء عملية الزرع عن طريق عملية جراحية في الجانب الأيسر من الصدر، مع ثلاث صفائح من الخلايا العضلية القلبية متصلة بسطح القلب. تساعد بروتينات الإشارة التي تفرزها الخلايا المزروعة على زيادة تدفق الدم وإصلاح الأنسجة. في دراسة تعاونية وطنية متعددة المراكز شملت ثمانية مرضى يعانون من قصور حاد في القلب، تم تأكيد الاتجاه نحو التحسن لدى أربعة مرضى، مع زيادة استهلاك الأكسجين الأقصى (ذروة VO2) بأكثر من 10 بالمائة في 52 أسبوعًا بعد عملية الزرع.
الخلايا العصبية “مزروعة” مباشرة في الدماغ
المنتج الثاني المعتمد هو Amusepri (الاسم العام: laguneprocell) من شركتي Sumitomo Pharma وRacthera. وهو يتألف من خلايا طلائعية من المقرر أن تصبح خلايا عصبية منتجة للدوبامين مصنوعة من خلايا iPS المانحة. يشار إليه لتحسين الأعراض الحركية لدى المرضى الذين يعانون من مرض باركنسون والذين لديهم استجابة غير كافية للعلاجات الدوائية الموجودة، بما في ذلك المستحضرات المحتوية على ليفودوبا.
مرض باركنسون هو اضطراب تنكس عصبي يسبب أعراضًا حركية مثل ارتعاش الأطراف وتصلب العضلات بسبب الفقد التدريجي للخلايا العصبية الدوبامينية في الدماغ. العلاجات الدوائية الحالية هي علاجات لتخفيف الأعراض، وليست طريقة أساسية لاستبدال الخلايا العصبية المفقودة.
يهدف AmShepli إلى تقديم خيار علاجي جديد عن طريق زرع الخلايا السلفية من الخلايا العصبية المفقودة المنتجة للدوبامين مباشرة في الدماغ. يتم إجراء عملية الزرع هذه باستخدام نوع من جراحة الدماغ طفيفة التوغل. يتم حفر ثقوب صغيرة في الجمجمة، واحدة على كل جانب، ويتم توزيع الخلايا وحقنها في الكبسولة على كلا الجانبين عبر ثلاث طرق توصيل.
في تجربة أجراها الأطباء في مستشفى جامعة كيوتو، أظهر أربعة من مرضى باركنسون الستة الذين تم تحليلهم تحسنًا في درجاتهم خارج أوقات العمل (النتيجة عندما يتلاشى تأثير الدواء) على مقياس تقييم الأعراض التشخيصية والعلاجية للأعراض الحركية (MDS-UPDRS الجزء الثالث) بعد 24 شهرًا من عملية الزرع. وأكد الباحثون أن الخلايا ظلت قابلة للحياة لدى جميع المرضى الستة في موقع الزرع.
أول منشأة تصنيع في العالم وتعاون بين الصناعة والأكاديمية
تقع شركة SMaRT في مدينة سويتا بمحافظة أوساكا، وهي مسؤولة عن إنتاج Amshepri وهي أول منشأة تصنيع تجارية في العالم مخصصة للطب التجديدي والأدوية المستندة إلى الخلايا المشتقة من خلايا iPS المانحة. تأتي خلايا iPS المستخدمة كمواد خام للمنتج من مخزون مقدم من مؤسسة أبحاث الخلايا iPS بجامعة كيوتو، وتعتمد تقنيات تحريض التمايز والتصنيع على تقنيات خاصة من جامعة كيوتو ومؤسسات أخرى. على سبيل المثال، يتم استخدام تقنية تنقية الخلايا الخاصة بشركة Eisai في جزء من عملية التصنيع؛ أصبح المنتج ممكنًا من خلال التعاون بين الصناعة والأوساط الأكاديمية، بمساهمات من مختلف المؤسسات.
ويمكن القول أيضًا أن حقيقة أن هذه الموافقة الرائدة جاءت من اليابان كانت أمرًا لا مفر منه من الناحية الهيكلية. وذلك لأن سلسلة التوريد بأكملها قد اكتملت بالكامل تقريبًا في اليابان، بدءًا من إنشاء التكنولوجيا الأساسية على يد شينيا ياماناكا، الحائز على جائزة نوبل في علم وظائف الأعضاء أو الطب لعام 2012، إلى توريد خلايا iPS من قبل مؤسسة أبحاث الخلايا iPS بجامعة كيوتو، وتقنيات تحريض وتصنيع التمايز التي طورتها جامعة كيوتو ومؤسسات أخرى، وإنشاء منشأة التصنيع التجارية SMaRT، وحتى تطوير الشركات الناشئة الجامعية ودخول شركات الأدوية الكبرى.
