كان لدى Tiba Biotech ، أحد المستفيدين المستهدفون ، عقد Tiba Biotech ، عقدًا بقيمة 750،000 دولار مع باردا كان من المقرر أن ينتهي في 30 أكتوبر. كانت الشركة تقوم بتطوير علاج قائم على RNAi لـ H1N1 الأنفلونزا ، المعروف أيضًا باسم أنفلونزا الخنازير. RNAI قصير بالنسبة لتداخل الحمض النووي الريبي ويشير إلى قطع صغيرة من الحمض النووي الريبي التي يمكن أن تغلق إنتاج بروتينات محددة. تمت دراسة النهج جيدًا ، والعديد من الأدوية القائمة على RNAi موجودة في السوق. تمت الموافقة على الأول في عام 2018 لعلاج أضرار الأعصاب الناجمة عن مرض نادر يسمى داء النقطة الدموية الوراثية بوساطة.
جاء إلغاء العقد بمثابة مفاجأة ل Tiba ، الذي حصل على أمر توقف في 5 أغسطس والذي لم يشير إلى أنشطة تطوير لقاح مرنا في باردا. وقال جاسدوف شاهال ، كبير المسؤولين العلميين في تيبا ، عبر البريد الإلكتروني: “لا يتضمن مشروعنا تطوير منتج مرنا وهو علاج علاجي وليس لقاحًا”.
غالبًا ما تشمل العقود الحكومية معالم محددة يجب على المقاولين تحقيقها لتلقي التمويل والمضي قدمًا في مشاريعهم. تقول تيبا إن مشروعها قد حقق أهدافه حتى الآن وكان على وشك الانتهاء.
أيضا من بين العقود الملغاة ، كانت جائزة بقيمة 750،000 دولار لجامعة إيموري لتحويل العلاج المضاد للفيروسات القائم على مرنا للأنفلونزا و covid في صياغة مسحوق جاف مستنشق. لم يتضمن المشروع تطوير لقاح. وقال برايان كاتزويتز المتحدث باسم إيمووري في رسالة بالبريد الإلكتروني: “لسوء الحظ ، ليس لدينا الكثير من الأفكار التي نقدمها حول إلغاء المنح”.
تتوافق التخفيضات مع رغبة كينيدي في إزالة الأبحاث في الأمراض المعدية ، على الرغم من أن الخبراء حذروا من أنهم قد يتركون الولايات المتحدة أكثر عرضة للأوبئة المستقبلية.
على الرغم من انخفاض أبحاث الأمراض المعدية المتعلقة بالحمض النووي الريبي ، فقد أعربت الإدارة عن حماسها بشأن بعض الأبحاث غير الحكومية التي تنطوي على مرنا.
في يناير ، بعد فترة وجيزة من توليه منصبه ، أعلن الرئيس ترامب مشروعًا مشتركًا من قبل Openai و Oracle و SoftBank اتصل Stargate لاستثمار ما يصل إلى 500 مليار دولار للبنية التحتية لمنظمة العفو الدولية. في ذلك الوقت ، تحدث الرئيس التنفيذي لشركة Oracle لاري إليسون عن إمكانية قيام الذكاء الاصطناعى بإنشاء لقاحات مخصصة تستند إلى مرنا للسرطان.
في 12 أغسطس ، أقر مدير المعاهد الوطنية للصحة جاي بهاتشاريا بوعد الرنا المرسال. “أنا لا أتعارض مع إمكاناتها. في المستقبل ، قد تقدم بعد اختراقات في علاج الأمراض مثل السرطان ، وما زالت HHS في الاستثمار في الأبحاث المستمرة حول التطبيقات في علم الأورام والأمراض المعقدة الأخرى”.
على عكس رئيسه ، يقول بهاتشاريا إنه لا يعتقد أن لقاحات مرنا تسببت في ضرر كبير. لكنه يقول إن سبب إيقاف أبحاث لقاح مرنا هو أن المنصة فقدت ثقة الجمهور – وهو الأساس المنطقي الذي ينحرف عن كينيدي.
ومع ذلك ، قد تكون مرنا أكثر قبولًا عندما يتعلق الأمر بمعالجة المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية للغاية.
في وقت سابق من هذا العام ، فإن المنظمين في FDA Greenlit وهو علاج مخصص لتحرير الجينات للرضع يدعى KJ Muldoon مع مرض نادر ويهدد الحياة. تم إنشاؤه في ستة أشهر فقط ، ويستخدم مرنا لتقديم مكونات تحرير الجينات إلى كبده. كانت هذه هي المرة الأولى التي يتم فيها استخدام علاج مخصص لتحرير الجينات لعلاج المريض بنجاح.
في يونيو / حزيران ، أشاد مفوض إدارة الأغذية والعقاقير مارتي ماكاري بالإنجاز في البودكاست الخاص به ، واصفا عليه بأنه “فوز كبير في العلوم الطبية” ، وفي مائدة مستديرة من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ، قال Makary إن الوكالة ستواصل تسهيل العملية التنظيمية لهذه الأنواع من المنتجات.
الباحثون وراء خطة علاج تحرير الجينات المخصصة لاستخدام نفس النهج لمزيد من المرضى والتقى مؤخرًا مع إدارة الأغذية والعقاقير حول اقتراح التجربة السريرية. يقول Kiran Musunuru ، أستاذ الأبحاث الترجمية بجامعة بنسلفانيا ومستشفى الأطفال في فيلادلفيا: “كانت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) إيجابية للغاية بشأن الاقتراح وأعطتنا بشكل فعال الضوء الأخضر للمضي قدماً في عملنا”.
أمام الفريق اجتماعًا آخر مع إدارة الأغذية والعقاقير في غضون شهر أو شهرين لمناقشة تمديد مفهوم المنصة إلى ما وراء مرض واحد أو جين واحد إلى مجموعة أوسع من الاضطرابات. يقول: “سنرى كيف تسير الأمور”.
