حتى الآن، تقدم تسعة مراكز فقط في جميع أنحاء الولايات المتحدة حاليًا برنامج Casgevy، مما قد يحد من إمكانية الوصول إليه. وتقول Vertex إن عدد المواقع المشاركة سينمو في الأسابيع والأشهر المقبلة.
وعلى الرغم من الوعد بمستقبل خال من الألم، فإن العملية الشاقة للحصول على عقار كاسجيفي قد تكون رادعًا للبعض.
يمكن أن يستغرق جمع الخلايا الجذعية من الدم ساعات، وقد تكون هناك حاجة إلى جلسات متعددة للحصول على ما يكفي من الخلايا لتحريرها. بعد ذلك هو نظام تكييف قاسي. يجب أن يخضع المرضى للعلاج الكيميائي لقتل أي خلايا مريضة باقية وإفساح المجال في نخاع العظم للخلايا المعدلة حديثًا. يمكن أن يسبب العلاج الكيميائي تقرحات في الفم، والتعب، وتساقط الشعر، والغثيان، وغيرها من الآثار الجانبية غير السارة. ويمكن أن يؤدي أيضًا إلى العقم. وتخطط Vertex أيضًا لتقديم دعم الخصوبة للمرضى المؤمن عليهم تجاريًا، لكن الفائدة لن تمتد إلى متلقي Medicaid. في الولايات المتحدة، يمكن أن يكلف تجميد البويضات والحيوانات المنوية آلاف الدولارات، ناهيك عن تكلفة التلقيح الصناعي.
يحتاج المرضى أيضًا إلى دخول المستشفى لأسابيع بينما تشق الخلايا المعدلة طريقها إلى نخاع العظم وتبدأ في تكوين خلايا دم جديدة. أمضى أولاغير إجمالي 17 أسبوعًا في المستشفى للحصول على كاسجيفي.
يقول شارل عازار، المدير الطبي لمركز العلاج الشامل لأمراض فقر الدم المنجلي في مستشفى “أعرف أنه سيكون هناك العديد من المرضى الذين لن يسلكوا هذا الطريق بسبب مشاكل الخصوبة والحاجة إلى البقاء في المستشفى لفترة من الوقت”. مستشفى ماساتشوستس العام، أحد المراكز الأولى التي تقدم خدمة Casgevy. بالنسبة لأولئك الذين يفعلون ذلك، يقول إن الموارد مثل السكن ورعاية الأطفال والغذاء ستكون ضرورية لمساعدة المرضى وأسرهم. يقول نيكولز، المتحدث باسم Vertex، إن الشركة ستساعد في السفر والإقامة وقد تساعد في تغطية نفقات معينة مثل الفنادق والنقل والوجبات.
الخلية المنجلية وما بعدها
قد يكون مرض فقر الدم المنجلي هو أول مرض يتم علاجه باستخدام كريسبر، لكنه لن يكون الأخير. يقوم الباحثون بإعداد أداة تحرير الجينات ضد السرطان وفيروس نقص المناعة البشرية والأمراض الوراثية الأخرى. لكنها لا تستطيع حتى الآن معالجة كل مرض.
أولاً، لا يزال توصيل نظام Crispr إلى الخلايا أو الأعضاء التي تريد تحريرها يمثل تحديًا. ومن خلال إخراج الخلايا من الجسم وتحريرها في المختبر، يتجنب كاسجيفي هذه المشكلة. لكن هذا النهج مكلف ومعقد وله استخدامات محدودة. هناك طريقة أخرى تستخدم الحقن الوريدي لتوصيل كريسبر في فقاعات صغيرة تسمى الجسيمات النانوية الدهنية التي يمتصها الكبد. لكن بعض الأمراض فقط يمكن علاجها بهذه الطريقة. ومن الناحية المثالية، سيتم إعطاء كريسبر على شكل حقنة أو حتى على شكل أقراص بدلاً من عملية زرع الخلايا المعقدة.
