تساعد خلايانا البائية على منعنا من الإصابة بالمرض. وتتمثل مهمتهم في إنتاج الأجسام المضادة، وبروتينات الجهاز المناعي التي تقاوم الفيروسات والغزاة الأجانب الآخرين. ويقومون ب كثير من الأجسام المضادة – الآلاف منها في كل ثانية. ماذا لو أمكن تسخير مصانع الأجسام المضادة هذه لصنع أشياء أخرى يحتاجها الجسم؟
هذه هي الفكرة وراء التجربة التي أطلقتها شركة التكنولوجيا الحيوية Immusoft ومقرها سياتل. أعلنت الشركة اليوم أن علماءها قاموا ببرمجة الخلايا البائية للمريض وراثيا وإعادتها إلى جسده في محاولة لعلاج المرض. إنها المرة الأولى التي يتم فيها اختبار الخلايا البائية المهندسة لدى شخص ما.
يعاني المريض من اضطراب وراثي يعرف باسم داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول، أو MPS I. ولا ينتج جسمه إنزيمًا أساسيًا يساعد على تحطيم السكريات طويلة السلسلة داخل الخلايا. وبدون هذا الإنزيم، تتراكم هذه السكريات في العين والقلب والعظام وأماكن أخرى.
الآثار تهدد الحياة. يعاني المرضى من عيون غائمة ومشاكل في الجهاز التنفسي ومشاكل معرفية وتضخم الأعضاء. أولئك الذين يعانون من أشد أشكال المرض يموتون في مرحلة الطفولة. وقد يعيش آخرون حتى العشرينات أو الثلاثينات من عمرهم.
يتم علاج المرضى حاليًا بحقن أسبوعية من الإنزيم الذي تفتقر إليه أجسامهم. يجب أن يتم العلاج طوال حياة المريض. عادة، يسمى الجين IDUA يوفر تعليمات لصنع هذا الإنزيم، ولكن الأشخاص الذين يعانون من MPS لديهم طفرة في هذا الجين. هدف Immusoft هو تجاوز هذه المشكلة عن طريق حث الخلايا البائية لدى الشخص على إنتاج الإنزيم بدلاً من ذلك. نالت الخلايا البائية إعجاب شركة Immusoft بسبب قدرتها على ضخ الكثير من البروتينات. إذا تمكنت الخلايا البائية لدى الشخص من توفير إمدادات مستمرة من هذا الإنزيم، فقد يؤدي ذلك إلى إلغاء الحاجة إلى الحقن المنتظمة.
يقول شون إينسوورث، الرئيس التنفيذي لشركة Immusoft، إن المريض الأولي في حالة جيدة بعد تلقي العلاج التجريبي في منتصف نوفمبر. يقول: “حتى الآن، الأمور جيدة جدًا”.
قام الباحثون في الشركة بجمع الخلايا البائية للمريض باستخدام آلة تزيل الدم، وتفصل مكونًا معينًا، ثم تعيد الباقي إلى الدورة الدموية. هناك مليارات من الخلايا البائية في الجسم؛ يستخدم Immusoft جزءًا فقط. يقول أينسوورث: “إن الجسم يتجدد باستمرار وينتج خلايا بائية جديدة”.
ولجعل الخلايا البائية تنتج الإنزيم المفقود بالإضافة إلى الأجسام المضادة، كان على العلماء إضافة تعليمات وراثية جديدة إليها في المختبر. وقاموا بتعبئة هذه التعليمات في ترانسبوزون، وهو تسلسل الحمض النووي الذي يمكن أن يندمج بشكل طبيعي في جينوم الخلية باستخدام آلية القص واللصق.
