في السلكية قمة الصحة الأسبوع الماضي ، قال عالم الكيمياء الحيوية بجامعة هارفارد وحرر الجينات ديفيد ليو إنه في وقت لاحق من هذا العام ، يخطط مختبره للإبلاغ عن استراتيجية تحرير الجينات الواحدة التي يمكن أن تعالج العديد من الأمراض غير ذات الصلة. ويطلق عليه سوء تحرير الجينات العلاجية للمرض.
وقال للجمهور في بوسطن ، “هذا يبدو نوعًا من الجنون ، ولكن هناك في الواقع سببًا جيدًا لعلم الأحياء الجزيئي جيدًا.
يتم تطوير علاجات تحرير الجينات حاليًا للعديد من الأمراض الوراثية النادرة والورث. تتم الموافقة على أحد علاج تحرير الجينات ، يسمى Casgevy ، ومتاحًا تجاريًا لعلاج مرض الخلايا المنجلية واضطراب الدم ذي الصلة يسمى بيتا ثالاسيميا. في وقت سابق من هذا العام ، تم إنقاذ KJ Muldoon ، وهو طفل رضيع ولدت مصابًا بمرض وراثي مميت غالبًا ما يسبب تراكم الأمونيا في دمه ، مع علاج مخصص لتحرير الجينات-وهو طبي أولاً.
تعمل هذه العلاجات من خلال استهداف طفرات محددة تتعلق بتلك الأمراض. ولكن يمكن أن تكون مكلفة للتطوير ويجب أن تكون مصممة لسكان مريض محددة. في بعض الأحيان ، يمكن أن تكون هؤلاء السكان المريض صغارًا جدًا ، كما في حالة الطفل KJ. حالته ، التي تسمى نقص CPS1 ، تؤثر على واحد فقط من بين 1.3 مليون ولادة حية.
يتصور ليو مستقبلًا يمكن فيه استخدام نهج تحرير الجينات على أمراض مختلفة متعددة ، بغض النظر عن الجهاز أو الأنسجة التي تؤثر عليها أو سببها الوراثي. يقول إن هذا النوع من الإستراتيجية المبسطة مطلوب لأنه جماعي ، هناك الكثير من الأمراض النادرة ، وسيكون من غير العملي تصميم علاجات لكل منها. تقدر الجينات العالمية ، وهي منظمة نادرة للدعوة للأمراض ، أن هناك ما لا يقل عن 10000 أمراض نادرة تؤثر على أكثر من 400 مليون شخص في جميع أنحاء العالم.
وقال ليو: “المرض الوراثي ككل ليس نادرًا جدًا. إنه في الواقع أكثر انتشارًا من السرطان أو فيروس نقص المناعة البشرية/الإيدز”. “نحتاج بشكل عاجل إلى هذه الطرق لعلاج السبب الجذري لهذه الأمراض الوراثية مباشرة.”
