افتح ملخص المحرر مجانًا
رولا خلف، محررة الفايننشال تايمز، تختار قصصها المفضلة في هذه النشرة الأسبوعية.
قفزت أسهم شركة Alnylam Pharmaceuticals بعد أن قالت الشركة إن عقارًا لعلاج شكل نادر من أمراض القلب حقق أهدافه في تجربة مرحلة متأخرة، مما يفتح إمكانية تحقيق مبيعات إضافية بمليارات الدولارات لواحدة من أكثر شركات التكنولوجيا الحيوية الأمريكية قيمة.
وقالت الشركة إن حقنها الفصلي Vutrisiran يقلل من خطر الوفاة وأحداث القلب والأوعية الدموية الضارة بنسبة 28 في المائة على الأقل في تجربة المرحلة الثالثة. كما أنه يحسن القدرة على المجهود البدني بين المرضى الذين يعانون من اضطراب بروتيني نادر يؤثر على وظائف القلب.
ويؤثر هذا المرض، الذي يسمى اعتلال عضلة القلب النشواني بوساطة الترانسثيريتين، أو ATTR-CM، على حوالي 100 ألف مريض في الولايات المتحدة وما يصل إلى 500 ألف مريض على مستوى العالم، معظمهم من الرجال الذين تبلغ أعمارهم 60 عامًا أو أكثر. ومع ذلك، فإن العديد من الحالات لا يتم تشخيصها.
تمت الموافقة بالفعل على استخدام Vutrisiran لعلاج حالة أكثر ندرة ولكنها ذات صلة تحت الاسم التجاري Amvuttra. لكن النيلام يتوقع الآن أن تعطي إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الضوء الأخضر لطرح الدواء على نطاق أوسع في أوائل العام المقبل.
ستكون الموافقة بمثابة نعمة كبيرة لشركة Alnylam، المتخصصة في طريقة علاج تسمى تدخل الحمض النووي الريبي (RNAi)، أو RNAi، والتي تعمل عن طريق إسكات الطفرات الجينية التي تؤثر على المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة.
ارتفعت أسهم شركة “النيلام”، التي طالما اعتبرت هدف استحواذ لمجموعات الأدوية الكبرى، بنسبة 28 في المائة بعد وقت قصير من جرس افتتاح بورصة وول ستريت يوم الاثنين، مما أعطى شركة التكنولوجيا الحيوية قيمة سوقية تزيد على 26 مليار دولار.
بشكل حاسم، عزز Vutrisiran النتائج الصحية للمشاركين في التجربة الذين يستخدمون بالفعل Tafamidis، وهو دواء منافس تبيعه شركة Pfizer تحت العلامة التجارية Vyndamax، والذي يعد حاليًا خيار العلاج الأكثر شيوعًا لمرضى ATTR-CM. وقال المحللون إن فعالية فوتريسيران بين هذه المجموعة الفرعية من المرضى ستكون أساسية لتبرير استخدامه كخط علاج أول.
وقالت إيفون جرينستريت، الرئيس التنفيذي لشركة Alnylam: “هناك بالفعل احتمال أن يصبح Vutrisiran هو المعيار الجديد للرعاية (مرضى ATTR-CM).” “لدينا في أيدينا فرصة بمليارات الدولارات وما سيفعله هذا بنا هو تسريع انتقالنا لنصبح شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية.”
قارن Greenstreet بيانات التجارب الإيجابية بـ “الوصول أخيرًا إلى قمة الجبل” بعد أن انخفض السهم بنسبة 8 في المائة في يوم واحد في وقت سابق من هذا العام عندما استجاب المستثمرون بشكل سلبي لقرار شركة التكنولوجيا الحيوية بتغيير الطريقة التي كانت تقيم بها أسهمها التي تتم مراقبتها عن كثب. محاكمة في مرحلة متأخرة.
وأضاف جرينستريت: “أعتقد أن هذه هي اللحظة التي ستبرز كنقطة انعطاف في تاريخ الشركة وتسمح لنا حقًا بالاستفادة من قوة RNAi وتوجيهها نحو العديد من الاحتياجات الطبية غير الملباة”.
وتقوم شركة النيلام أيضًا بتطوير دواء لارتفاع ضغط الدم مع مجموعة الأدوية السويسرية روش، بالإضافة إلى نشر تقنية الحمض النووي الريبوزي (RNAi) الخاصة بها ضد مرض الزهايمر والسكري والسمنة في تجارب المرحلة المبكرة.
قلل Vutrisiran من خطر الوفاة من جميع الأسباب مقارنة مع مجموعة الدواء الوهمي بنسبة 28 في المائة بين المرضى الذين يستخدمون بالفعل Tafamidis كمثبت وبنسبة 33 في المائة بين المرضى الذين لا يتلقون أي علاجات أخرى.
وفي معرض حديثه في حدث لمستثمري جيه بي مورجان في وقت سابق من هذا الشهر، قال كارلوس سانتوس جاليجو، طبيب القلب الرائد في مستشفى ماونت سيناي في نيويورك، إن التحسن بنسبة 25 في المائة أو أكثر بين المرضى الذين يتلقون علاجات مزدوجة في تجربة النيلام سيكون “مفيدًا للغاية من الناحية السريرية” دفعه إلى وصف Vutrisiran لمرضاه.
