افتح ملخص المحرر مجانًا
رولا خلف، محررة الفايننشال تايمز، تختار قصصها المفضلة في هذه النشرة الأسبوعية.
اقترب عقار دونانيماب الذي تنتجه شركة إيلي ليلي لعلاج مرض الزهايمر من الحصول على موافقة الجهات التنظيمية الأمريكية يوم الاثنين، بعد أن خلصت لجنة من الخبراء العلميين المستقلين إلى أن فوائد العلاج التجريبي تفوق مخاطره.
صوتت اللجنة الاستشارية المؤلفة من 11 خبيراً مستقلاً، والتي شكلتها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بالإجماع على أن دواء دونانيماب هو علاج “فعال” لمرض الزهايمر.
لكنهم حذروا من أن هناك حاجة لمزيد من البيانات لفهم آثاره على المرضى الذين يعانون من مستويات منخفضة أو معدومة من بروتين تاو، وهو بروتين مرتبط بمرض الزهايمر، لأن شركة إيلي ليلي استبعدتهم من التجربة السريرية.
وقال كوستانتينو إياديكولا، عضو اللجنة والأستاذ بجامعة كورنيل: “إذا كانت هناك بعض المجموعات الفرعية التي تتطلب مزيدًا من التحليل، فلا ينبغي أن يعيق ذلك إتاحة هذا الدواء للجمهور”.
وقالت نيلوفر إرتكين تانر، عالمة الوراثة العصبية في مؤسسة مايو، إن هناك حاجة إلى مزيد من البيانات لمجموعات معينة، بما في ذلك الأمريكيين من أصل أفريقي وأمريكا اللاتينية والأشخاص الذين يعانون من متلازمة داون.
التوصية ليست ملزمة ولكن الجهة التنظيمية تتبع عادة نصيحة هذه اللجان. ودعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى إجراء المراجعة في مارس/آذار، مما أدى إلى تأخير الموافقة على العلاج، بسبب مخاوف بشأن سلامة الدواء، الذي يمكن أن يسبب تورم الدماغ.
ويمثل التصويت دفعة لأكبر شركة تصنيع أدوية في العالم، والتي أغلقت أسهمها مرتفعة 1.8 في المائة يوم الاثنين. وقال مارك مينتون، نائب رئيس المجموعة الأمريكية للبحث والتطوير في مجال علم الأعصاب، إنه “مسرور باعتراف اللجنة بالإجماع بالفوائد الإيجابية والمخاطر لعقار دونانيماب”.
يعد عقار Eli Lilly واحدًا من فئة جديدة من العلاجات التي تعمل على إبطاء التدهور المعرفي لدى المرضى في المراحل المبكرة من مرض الزهايمر عن طريق إزالة لوحة الأميلويد المرتبطة بالمرض. ويعاني حوالي سبعة ملايين أمريكي وأكثر من 50 مليون شخص في جميع أنحاء العالم من مرض الزهايمر، لكن خيارات العلاج المتاحة لهم تاريخياً كانت ضئيلة.
لقد توقع المحللون منذ فترة طويلة أن يتفوق دونانيماب على علاج الزهايمر الوحيد الموجود، ليكيمبي، حيث كان للدونانيماب فعالية أعلى في التجارب السريرية ويتطلب حقنًا شهرية بدلاً من نصف شهرية. يستخدم عقار Leqembi، الذي شارك في تطويره Eisai وBiogen، آلية مختلفة لإزالة لوحة الأميلويد من الدماغ.
لكن تجارب عقار “إيلي ليلي” أثارت أيضًا مخاوف تتعلق بالسلامة، حيث توفي ثلاثة أشخاص بسبب حوادث تورم الدماغ.
أبطأ Leqembi التدهور المعرفي بنسبة 27 في المائة مقارنة مع مجموعة الدواء الوهمي في تجربة المرحلة الثالثة. وأبطأ عقار دونانيماب التدهور المعرفي بنسبة 35 في المائة، وإن كان ذلك مع ارتفاع معدل حدوث آثار جانبية نادرة تتمثل في تورم الدماغ. أنشأت شركة Eli Lilly اختبارًا إدراكيًا خاصًا بها لقياس مدى نجاح التجربة.
وفي وثيقة موجزة نشرت قبل اجتماع يوم الاثنين، اقترح موظفو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن عقار إيلي ليلي قد يتطلب ما يسمى بتحذير الصندوق الأسود لشرح آثاره الجانبية المحتملة للمرضى. وتساءلوا أيضًا عما إذا كان ينبغي استخدام عتبة مستويات تاو لتحديد المرضى الذين سيتم تقديم العلاج لهم.
خفض محللو Leerink الأسبوع الماضي توقعاتهم لمبيعات 2030 لـ donanemab إلى 500 مليون دولار، مما يشير إلى أنه قد لا يصل إلى ما يسمى بالحالة “الرائجة” البالغة مليار دولار من المبيعات السنوية وأقل بكثير من تقديرات المحللين المتفق عليها البالغة 3.7 مليار دولار لعام 2030.
تفاجأت شركة إيلي ليلي بقرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بمطالبة خبراء خارجيين بمراجعة علاج مرض الزهايمر، وفقًا لأشخاص مطلعين على الأمر.
كما خضع اللقمبي للتدقيق من قبل لجنة استشارية قبل الموافقة عليه في نهاية المطاف. أدى الجدل الدائر حول الموافقة المتسارعة على Aduhelm – وهو أول علاج لمرض الزهايمر شارك في تطويره Eisai وBiogen – إلى ثلاث استقالات من اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء وانتقادات من لجنتين تابعتين للكونجرس. وفي شهر يناير، تخلت شركة Biogen عن حقوق الدواء.
